A Farmacoepidemiologia é hoje reconhecida como uma área científica indispensável para avaliar a segurança, eficácia e efectividade do arsenal terapêutico e para garantir a mais-valia dos medicamentos inovadores. É um imperativo em todos os sectores do Circuito do Medicamento, desde as agências reguladoras que o aprovam e certificam, às empresas farmacêuticas que o produzem e aos profissionais de saúde que o prescrevem, dispensam e administram. A “Farmacoepidemiologia e a avaliação do benefício / risco do medicamento” visa a aquisição ou o reforço do conhecimento sobre as especificidades da Farmacoepidemiologia e contribuir para uma análise e interpretação adequada dos diversos tipos de estudos epidemiológicos utilizados no contexto do medicamento. Constitui assim um importante recurso para estudantes e para profissionais de saúde que intervêm na avaliação do medicamento ou na sua utilização como recurso de saúde. Este livro é apresentado em 12 capítulos. O primeiro refere o enquadramento desta área científica através da referência histórica ao uso do medicamento e ao seu impacto na saúde pública e da evolução da regulamentação sobre a sua segurança e eficácia. O segundo capítulo aborda os Estudos de Utilização de Medicamentos e os pré-requisitos para a sua realização, nomeadamente os sistemas de classificação de medicamentos e as unidades de medida que quantificam a sua exposição populacional. O terceiro capítulo caracteriza a exposição e o efeito do medicamento na comunidade e os determinantes da variabilidade na resposta terapêutica. O quarto e o quinto capítulos incidem sobre temas fundamentais para a compreensão do método epidemiológico, como os conceitos de risco e de prognóstico e a sua quantificação, assim como as diversas etapas do raciocínio epidemiológico. O sexto, sétimo, oitavo, nono e décimo capítulos apresentam as características, vantagens e limitações dos diferentes tipos de estudos de farmacoepidemiologia descritiva e causal. É dado destaque aos Ensaios Clínicos e aos estudos observacionais causais, tais como os Estudos de Caso-Controlo, de Coorte, de Caso-Controlo intra Coorte e aos Estudos Case-Crossover. São ainda referidos os estudos pós aprovação, os Estudos PASS e os Estudos PAES, que constituem um novo paradigma na autorização para introdução de novos medicamentos no mercado terapêutico. O décimo primeiro capítulo aborda o enquadramento legislativo e regulamentar da investigação clínica no âmbito do medicamento em Portugal e na Europa. Finalmente o décimo segundo capítulo apresenta orientações práticas para o desenho de projectos de investigação em farmacoepidemiologia, nomeadamente no que se refere aos pressupostos para a definição da questão de investigação e para a redação do protocolo do estudo.